O influenciador e criador do canal Aviões e Músicas, Lito Sousa, de 59 anos, permanece estável na UTI do Hospital Israelita Albert Einstein, em São Paulo, após receber o medicamento experimental ALN-6457, desenvolvido para tentar desacelerar a progressão da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A informação foi divulgada por sua esposa, Mila Seidl, em um vídeo publicado no canal de Lito. Segundo ela, a aplicação da substância ocorreu sem intercorrências. Ainda não é possível, porém, afirmar se o tratamento produzirá algum benefício clínico.
O medicamento foi administrado em 11 de setembro, depois de uma operação especial para trazer a substância ao Brasil. A carga chegou ao Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, em um voo vindo de Nova York, e foi liberada rapidamente pela Receita Federal. Em seguida, o produto foi transportado de helicóptero até o hospital.
Tratamento ainda é considerado experimental
O ALN-6457 ainda não passou por estudos clínicos formais em seres humanos para doenças priônicas. A substância está em uma etapa anterior ao desenvolvimento clínico e, por isso, sua segurança, eficácia e possíveis efeitos adversos ainda não estão estabelecidos.
O medicamento é desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals e utiliza uma tecnologia conhecida como interferência de RNA (RNAi). A estratégia busca diminuir a produção da proteína priônica normal, chamada PrP, que está relacionada ao processo de desenvolvimento das doenças causadas por príons.
A hipótese estudada pelos pesquisadores é que reduzir a quantidade dessa proteína possa dificultar a formação das versões anormais associadas à doença e, consequentemente, retardar sua progressão. Resultados anteriores em modelos animais ajudaram a sustentar a investigação dessa abordagem, mas esses resultados não permitem prever como o tratamento funcionará em humanos.
Anvisa autorizou uso excepcional
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, em 4 de setembro, a importação e utilização excepcional do ALN-6457 para Lito.
O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein depois que o paciente foi aceito em um programa de uso compassivo da farmacêutica. Esse mecanismo permite, em situações específicas, o acesso a tratamentos experimentais para pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias.
A autorização da Anvisa, entretanto, não significa que o medicamento tenha sido aprovado para uso geral. A liberação foi específica para o caso de Lito, diante da gravidade e da rápida evolução da doença.
Família enfrentou corrida contra o tempo
Antes da chegada do medicamento, Lito apresentou uma piora em seu quadro e precisou retornar ao hospital após um período de atendimento domiciliar.
Mila Seidl relatou que a evolução da doença foi muito rápida e descreveu o processo para conseguir o tratamento como uma verdadeira corrida contra o tempo.
A logística para trazer o medicamento ao Brasil envolveu diferentes órgãos e etapas de liberação. Como o ALN-6457 não possui registro comercial nem representante legal no país, foi necessário um procedimento excepcional para viabilizar a importação.
O que acontece agora
Após a aplicação, o foco passa a ser o acompanhamento médico da evolução de Lito. Os profissionais deverão observar seu quadro clínico e realizar exames para verificar se houve alguma alteração compatível com uma resposta ao tratamento.
A expectativa, neste primeiro momento, não é de reversão dos danos neurológicos já provocados pela doença, mas de verificar se a progressão pode ser desacelerada.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa rara, associada ao acúmulo de proteínas priônicas anormais no cérebro. A condição pode provocar uma deterioração rápida das funções neurológicas e, atualmente, não possui tratamento aprovado capaz de interromper sua progressão.
Por isso, a estabilidade apresentada por Lito após a aplicação é considerada uma informação positiva pela família, mas ainda não permite concluir que o medicamento tenha funcionado. A resposta ao ALN-6457 só poderá ser avaliada com o acompanhamento médico ao longo das próximas semanas.
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